(Ajoute des détails sur les prix des thérapies au paragraphe 5, un commentaire d'analyste au paragraphe 6, met à jour les actions au paragraphe 7) par Leroy Leo et Bhanvi Satija
La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé vendredi deux thérapies géniques pour la drépanocytose, faisant de l'une d'entre elles le premier traitement aux États-Unis basé sur la technologie d'édition de gènes CRISPR, lauréate du prix Nobel.
Casgevy, développé par les partenaires Vertex Pharmaceuticals
VRTX.O et CRISPR Therapeutics CRSP.BN , et Lyfgenia de bluebird bio BLUE.O ont été approuvés pour les personnes âgées de 12 ans et plus.
La drépanocytose (SCD) est une maladie du sang héréditaire et douloureuse dans laquelle l'organisme produit une hémoglobine défectueuse, en forme de faucille, qui empêche les globules rouges de transporter correctement l'oxygène vers les tissus de l'organisme.
Cette maladie, qui peut être débilitante et entraîner une mort prématurée, touche environ 100 000 personnes aux États-Unis, dont la plupart sont des Noirs.
Le prix de la thérapie Vertex-CRISPR est de 2,2 millions de dollars aux États-Unis, tandis que celui de Bluebird est de 3,1 millions de dollars. Les deux thérapies, présentées comme des traitements uniques, seront disponibles au début de l'année 2024.
Deux analystes de Wall Street ont déclaré que le prix plus élevé de bluebird et l'avertissement de sécurité entraveraient ses ventes par rapport à Casgevy.
Les actions de bluebird ont chuté de 40 % vendredi, tandis que les actions cotées en bourse de CRISPR Therapeutics ont chuté de 8 % et celles de Vertex de 0,5 %.
Casgevy est basé sur CRISPR, découvert par Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier, cofondatrice de CRISPR Therapeutics, qui utilise des "ciseaux" moléculaires pour couper les parties défectueuses des gènes qui peuvent ensuite être désactivées ou remplacées par de nouveaux brins d'ADN normal.
La thérapie génique de Bluebird, quant à elle, est conçue pour fonctionner en insérant des gènes modifiés dans l'organisme par l'intermédiaire de virus désactivés.
"L'approbation des premières thérapies géniques pour la maladie de Creutzfeldt-Jakob représente un énorme pas en avant pour la communauté de la maladie de Creutzfeldt-Jakob, qui a été historiquement négligée et sous-financée", a déclaré Robert Brodsky, président de l'American Society of Hematology (Société américaine d'hématologie).
Dans des essais cliniques distincts, les deux traitements ont contribué à réduire les épisodes douloureux chez les patients atteints de la maladie, 29 des 31 patients recevant Casgevy et 28 des 32 patients recevant Lyfgenia ayant montré une amélioration.
"Les mesures prises aujourd'hui font suite à des évaluations rigoureuses des données scientifiques et cliniques nécessaires pour soutenir l'approbation, reflétant l'engagement de la FDA à faciliter le développement de traitements sûrs et efficaces pour des conditions ayant un impact sévère sur la santé humaine", a déclaré Peter Marks, responsable de la FDA.
La FDA a ajouté un avertissement sur l'étiquette de Lyfgenia concernant le risque de cancer du sang après la découverte d'une leucémie myéloïde aiguë chez deux patients de l'essai de Bluebird. Les responsables de la FDA ont déclaré qu'ils n'avaient pas observé de tels cas chez les patients de Vertex, mais qu'ils surveilleraient les effets secondaires.
Les données sur l'effet durable des thérapies étant limitées, les entreprises prévoient d'évaluer les risques potentiels de sécurité à long terme dans le cadre d'une étude de suivi sur 15 ans après l'approbation. La FDA a indiqué que les patients seraient surveillés tout au long de leur vie pour détecter d'éventuelles tumeurs malignes.
Le traitement par les thérapies géniques peut durer plusieurs mois et impliquer une chimiothérapie à haute dose, avec un risque potentiel d'infertilité.
Alors que les méthodes de préservation de la fertilité, telles que la congélation des ovules et les banques de sperme, sont couvertes par les assurances commerciales, Andrew Obenshain, directeur général de bluebird, a déclaré que l'entreprise cherchait à obtenir une couverture dans le cadre de plans subventionnés par l'État.
Le seul traitement à long terme de la drépanocytose est la greffe de moelle osseuse, mais celle-ci nécessite des donneurs compatibles.
Les autres traitements standard pour les drépanocytaires sont l'hydroxyurée, un médicament de chimiothérapie, ou des médicaments à prise unique quotidienne tels que l'Oxbryta de Pfizer ( PFE.N ), qui visent à ralentir la dégradation des globules rouges.
Pour la thérapie de Vertex, les patients doivent se faire prélever des cellules souches de leur moelle osseuse. Les cellules sont ensuite envoyées dans des installations de fabrication où elles sont modifiées à l'aide de la technologie CRISPR/Cas9. Une fois les cellules incubées, elles sont réinjectées au patient au cours d'un séjour hospitalier d'un mois.
La thérapie CRISPR de Vertex fait également l'objet d'un examen par la FDA pour une autre maladie du sang, la bêta-thalassémie dépendante des transfusions, et une décision est attendue pour le 30 mars.
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